对于肢端肥大症这样的罕见病患者来说,95%以上的肢端肥大症是由分泌GH的垂体腺瘤所致

原标题:罕见病肢端肥大症新药药物在中国获批 来源:界面新闻记者 | 谢欣编辑
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任悠悠益普生(Ipsen)12月24日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准其用于治疗肢端肥大症的药物醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)(商品名索马杜林)在中国上市。醋酸兰瑞肽缓释注射液本次被批准用于在手术和/或放射治疗后血液中生长激素(GH)和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平仍然异常时,或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。肢端肥大症是一种隐匿的慢性进展性内分泌疾病,患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上。肢端肥大症的主要病因是体内产生过量的生长激素。95%以上的肢大患者是由GH的垂体腺瘤所致。肢端肥大症患者的临床表现包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等,但是除了这些表现以外,还有垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降,视野受损、垂体功能减退等;心脑血管系统受累,如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等;呼吸系统受累,如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停等;糖耐量减低及糖尿病;骨关节受累等。心血管系统并发症是其最常见的死因。根据华山医院内分泌科主治医师俞一飞博士此前对界面新闻介绍,肢端肥大症主要治疗手段有手术、药物与放射治疗。其中手术是目前公认的首选治疗,手术的总体治愈率为65%左右,如果能全部切除肿瘤,患者可能临床治愈;放射治疗通常用于术后病情缓解不全以及残留和复发、不能手术或者拒绝手术的患者。对于一些并发症严重不能耐受手术或无法达到肿瘤全切的患者,药物治疗可以作为一线治疗包括生长抑素类似物(SSA)药物如兰瑞肽和奥曲肽,可以抑制GH分泌,缩小肿瘤体积、但比较贵且需要肌肉注射;二是口服药多巴胺受体激动剂,适用于适合药物治疗而由于其他原因未能使用SSA的患者,特别是GH水平轻度升高者,但容易产生低血压、头晕、便秘,恶心呕吐等不良反应,成本不便宜,且疗效有限;另外便是生长激素受体拮抗剂。醋酸兰瑞肽缓释注射液也是目前临床唯一被证明能快速改善症状、持久控制生化指标的生长抑素类似物(SSAs)药物。不过,对于肢端肥大症这样的罕见病患者来说,诊断率低依然是一个老问题,即使在已有可治疗药物的情形下,大量罕见病患者依然可能在首次发病后的多年里无法被正确诊断,建立多层级协同诊断机制依然是罕见病防治的一大难点。

原标题:益普生治疗肢端肥大症药物中国获批上市

新京报讯12月24日,全球知名生物制药公司益普生中国宣布,国家药监局已批准醋酸兰瑞肽缓释注射液在手术和/或放射治疗后血液中生长激素和胰岛素样生长因子-1水平仍然异常时,或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。

肢端肥大症简称“肢大症”,是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病,95%以上的肢端肥大症是由分泌GH的垂体腺瘤所致,其临床表现包括特征性外貌症状,如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等,还包括垂体腺瘤压迫症状,如头痛、视力下降,视野受损、垂体功能减退等;心脑血管系统受累,如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等。目前,肢端肥大症的诊断率较低,患者就诊时病程可能已达数年甚至10年以上,肢端肥大症并发症的发生还可能会影响患者生活质量和寿命,患者还可能面临因面貌变形造成的心理问题等。

此次获批的醋酸兰瑞肽缓释注射液是技术上的一种改革,属于第一种即用的基于自组装纳米管技术的缓释制剂,目前产品有60mg、90mg及120mg三种规格。研究数据显示,生化控制好的患者可实现以120mg剂量每6周或8周一次延长注射间隔的方式给药。

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